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US FDA approves Ultragenyx's gene therapy for rare disorder
发布时间
21 天前
2026-09-17 18:41:55 UTC
源站更新
21 天前
2026-09-17 19:58:53 UTC
首次抓取
21 天前
2026-09-17 20:07:52 UTC
美国 FDA 批准 Ultragenyx 公司基因疗法 Fayuvi，用于治疗罕见且致命的儿童疾病 Sanfilippo 综合征 A 型，这是该病首个获批的疗法。该疗法通过单次静脉输注递送正常 SGSH 基因，帮助身体产生所需酶并清除有害物质。
The U.S. FDA approved Ultragenyx's gene therapy Fayuvi, the first treatment for Sanfilippo syndrome Type A, a rare and fatal childhood disease. Ultragenyx shares rose over 10% in afternoon trading.
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